Home » Ορφανά Φάρμακα

Ορφανά Φάρμακα

Τα λεγόμενα «ορφανά φάρμακα» χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία σπάνιων παθήσεων. Οι ασθένειες για τις οποίες προορίζονται τα ορφανά φάρμακα είναι τόσο σπάνιες που οι φαρμακευτικές εταιρείες και οι σπόνσορες εμφανίζονται διστακτικές στην ανάπτυξη τέτοιων φαρμάκων.

Η πορεία ενός θεραπευτικού μορίου από την ανακάλυψη του μέχρι την εμπορία του διαρκεί κατά μέσο όρο 10 χρόνια, κοστίζει αρκετές χιλιάδες ευρώ και αβέβαιη αφού από τα 10 μόρια που εξετάζονται, μόνο το ένα μπορεί να έχει θεραπευτική αξία. Το κόστος παραγωγής ενός φαρμάκου για τη θεραπεία μιας σπάνιας ασθένειας και η διάθεση του στο μικρό πληθυσμό ασθενών για τη θεραπεία τους, δεν επιτρέπει την ανάκτηση του κεφαλαίου που επενδύθηκε για την έρευνα σχετικά με αυτό το φάρμακο.

Συνεπώς, τα ορφανά φάρμακα μπορούν να οριστούν ως:

Τα φάρμακα που ανταποκρίνονται στις ανάγκες δημόσιας υγείας αλλά δεν παράγονται από τις φαρμακοβιομηχανίες για οικονομικούς λόγους.

Πρωτότυπο κείμενο στο Orphanet

Επισκέψου την Πύλη Orphanet Είδη Φαρμάκων

Ανάπτυξη και Έλεγχος Φαρμάκων σε Ευρωπαϊκό επίπεδο

Ο ρόλος του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (European Medicines Agency-EMA) 

Το ΕΜΑ αποτελεί μια ρυθμιστική αρχή φαρμάκων παγκοσμίου κλάσης. Οι επιστημονικές του εισηγήσεις είναι ζωτικής σημασίας ως προς την προσφορά στους Ευρωπαίους Πολίτες αποτελεσματικά, ασφαλή και υψηλής ποιότητας φάρμακα.  Επίσης παρέχει ένα περιβάλλον στο οποίο οι διάφορες φαρμακευτικές εταιρείες μπορούν να αναπτύξουν νέα φάρμακα.

Ασφαλή και αποτελεσματικά φάρμακα για τους Ευρωπαίους Ασθενείς

Το ΕΜΑ διασφαλίζει ότι τα φαρμακευτικά σκευάσματα τα οποία συνταγογραφούνται και χρησιμοποιούνται σε όλη την επικράτεια της Ευρωπαϊκής Ένωσης είναι ασφαλή, αποτελεσματικά και καλής ποιότητας.

Κάθε Φαρμακευτική Εταιρεία που επιθυμεί να προωθήσει στην Ευρωπαϊκής αγορά ένα νέο φαρμακευτικό σκεύασμα πρέπει να καταθέσει στο ΕΜΑ μια αίτηση έγκρισης. Κάθε νέο φάρμακο αξιολογείται πολύ προσεκτικά από το επιστημονικά εξειδικευμένο προσωπικό του ΕΜΑ. Αυτοί με την σειρά τους θα προτείνουν την έγκριση του φαρμάκου μόνο εάν και εφόσον πειστούν ότι τα οφέλη για τους ασθενείς είναι περισσότερα από τους κινδύνους πιθανών παρενεργειών.

Όταν ένα φάρμακο εγκριθεί και βγει στην  αγορά το ΕΜΑ παρακολουθεί συνεχώς την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του. Νέες πληροφορίες που μπορεί να προκύψουν και που αφορούν την αποτελεσματικότητα, την ασφάλεια και την ποιότητα ενός φαρμάκου εξετάζονται ενδελεχώς και αν κριθεί αναγκαίο, το ΕΜΑ μπορεί να αλλάξει την διαδικασία με την οποία χρησιμοποιείται ένα φάρμακο ή ακόμη και να το αποσύρει από την αγορά.

Ενθάρρυνση ανάπτυξης νέων φαρμάκων

Το ΕΜΑ ενθαρρύνει την έρευνα και την ανάπτυξη νέων φαρμάκων που απευθύνονται στις ανάγκες των ασθενών της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

Η επιστημονική καθοδήγηση και παραίνεση του ΕΜΑ βοηθά τους ερευνητές να εκμεταλλευτούν την πρόοδο που επιτυγχάνεται στον ιατρικό τομέα και να δημιουργήσουν νέα φάρμακα τα οποία θα προσφέρουν πολλαπλά οφέλη στους ασθενείς.

Σε διάλογο με τους ασθενείς

Οι ασθενείς βρίσκονται στο επίκεντρο των δραστηριοτήτων του ΕΜΑ. Ο οργανισμός συνεργάζεται στενά με τους ασθενείς ούτως ώστε να είναι βέβαιος ότι οι εργασίες και δραστηριότητες του λαμβάνουν υπόψιν τις ανάγκες των ασθενών και εκπληρώνει τις προσδοκίες τους.

Οι ασθενείς επίσης συμμετέχουν και συμβάλλουν στις αποφάσεις τις οποίες λαμβάνει το ΕΜΑ. Ο οργανισμός ακούει τις ανησυχίες των ασθενών, διαβουλεύεται μαζί τους και υιοθετεί πολλές φορές τις απόψεις τους.

Ένα Κέντρο Αριστείας

Το ΕΜΑ αναθέτει σε μερικά από τα καλύτερα μυαλά της Ευρώπης να εργαστούν μαζί με σκοπό την ανάπτυξη καλύτερων φαρμάκων. Η ρύθμιση των φαρμάκων απαιτεί μεγάλη επιστημονική εμπειρογνωμοσύνη ούτως ώστε να μπορέσουμε να κατανοήσουμε πως δρουν διάφορα καινοτόμα φάρμακα στον ανθρώπινο οργανισμό. Καθώς το ΕΜΑ συνεργάζεται με ένα μεγάλο δίκτυο ρυθμιστικών αρχών φαρμάκων, εντός της Ευρωπαϊκής Ένωσης, και έχοντας πρόσβαση σε ικανότατους και έμπειρους επιστήμονες, έχει την δυνατότητα να αναθέσει την κάθε εργασία στα κατάλληλα άτομα.

Ο κάθε ασθενής μετρά

Το ΕΜΑ διαθέτει συγκεκριμένα προγράμματα για την ενθάρρυνση της ανάπτυξης φαρμάκων για ασθενείς των οποίων οι ανάγκες δεν ικανοποιούνται από την υπάρχουσα αγορά φαρμάκων. Οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις επωφελούνται από πρόγραμμα το οποίο ενθαρρύνει την ανάπτυξη «ορφανών φαρμάκων». Από το 2000 έχουν εγκριθεί από το ΕΜΑ 140 φάρμακα που απευθύνονται σε σπάνιες παθήσεις.

Το ΕΜΑ επίσης ενθαρρύνει την έρευνα για φάρμακα τα οποία απευθύνονται σε παιδιά, τα οποία αποτελούν μια ομάδα ασθενών, της οποίας οι συγκεκριμένες ανάγκες πολλές φορές παραγνωρίζονται. Οι θέσεις και οι απόψεις του ΕΜΑ για παιδιατρικά ερευνητικά προγράμματα ευνοούν την ανάπτυξη φαρμάκων για παιδιά.

Μέσω του προγράμματος PRIME, το ΕΜΑ αποσκοπεί στην ενίσχυση και ενθάρρυνση της ανάπτυξης καινοτόμων και με πολλές προοπτικές φαρμάκων τα οποία απευθύνονται σε ασθενείς οι οποίοι δεν έχουν πρόσβαση σε θεραπείες ή έχουν πρόσβαση μόνο σε θεραπείες με απογοητευτικά αποτελέσματα.

Διάθεση και προμήθεια φαρμάκων

Η Διακήρυξη της Βαλέτας

Η Διακήρυξη της Βαλέτας είναι πρωτίστου σημασίας στο θέμα της αγοράς και διαθεσιμότητας των ορφανών φαρμάκων. Υπογράφηκε το 2017 από 8 κράτη μέλη της ΕΕ με σκοπό να εδραιώσει τη συνεργασία μεταξύ τους σε ότι αφορά στην αγορά και πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόμα και υψηλού κόστους φάρμακα.

Με την υπογραφή της Διακήρυξης της Βαλέτας,  οι 8 χώρες που τη συνυπογράφουν (Ισπανία, Ιταλία, Ελλάδα, Πορτογαλία, Κύπρος, Μάλτα, Ιρλανδία, Ρουμανία) συμφωνούν στην ανταλλαγή πληροφοριών και βέλτιστων πρακτικών σχετικά με τις  τιμές και την προμήθευση των καινοτόμων φαρμάκων, και τη δημιουργία μιας ενιαίας αγοράς καινοτόμων φαρμάκων για τις ανάγκες του πληθυσμού τους. Μέσω αυτής της συνεργασίας, οι χώρες θα είναι σε θέση να διαπραγματεύονται τις τιμές των φαρμάκων ενιαία και από κοινού με τις φαρμακοβιομηχανίες με τελικό στόχο να επιτύχουν χαμηλότερες τιμές για τον πληθυσμό τους, να αυξήσουν τη διαθεσιμότητα των καινοτόμων αυτών φαρμάκων στην κάθε χώρα και συνεπώς την προσβασιμότητα των ασθενών σε αυτού του είδους τα φάρμακα.

Διάβασε περισσότερα